Dal laboratorio alla cura: il percorso di una scoperta non è sempre lineare. Talvolta l'idea di una nuova terapia può nascere tra le provette, ma anche dall'osservazione dei pazienti.
La ricerca scientifica è una delle protagoniste della lotta quotidiana di medici e ricercatori per sconfiggere il cancro e in essa sono riposte le speranze di migliaia di pazienti.
Cosa si intende con questo termine?
In linea generale, fare ricerca significa formulare un’ipotesi, quindi raccogliere informazioni, fare esperimenti e interpretarne i risultati, cercando di valutare se essi falsificano o meno tale ipotesi. Lo scopo è aumentare le conoscenze su un determinato argomento, il cancro nel caso della ricerca oncologica.
La ricerca è un'attività che si basa su regole precise che consentono di arrivare, attraverso percorsi ben definiti, a un risultato affidabile, oggettivo e riproducibile. Si basa sul metodo scientifico, introdotto da Galileo Galilei, considerato il padre della scienza moderna.
La ricerca sul cancro comprende diverse aree, collegate tra loro e necessarie a raggiungere l'obiettivo di migliorare la prevenzione, la diagnosi, la prognosi e la terapia del tumore.
Seguendo le regole del metodo scientifico, i ricercatori di tutto il mondo lavorano per trovare modi per prevenire i tumori, diagnosticarli precocemente, prevedere come si comporteranno e curarli più efficacemente. La strada da percorrere in ogni ricerca è lunga e composta da molte tappe. Ne possiamo distinguere almeno cinque in base agli obiettivi dei ricercatori o al tipo di esperimenti che vengono effettuati:
Questa suddivisione non è l'unica possibile, ma rappresenta abbastanza bene il percorso che porta dall'idea originale di un ricercatore fino al risultato che può concretamente aiutare il paziente.
Grazie al prezioso contributo di tutti i suoi sostenitori, AIRC sostiene ogni giorno i ricercatori che operano nella ricerca oncologica, da quella di base a quella clinica, per rendere il cancro sempre più curabile.
Viene definita ricerca di base quella iniziata senza particolari fini pratici, ma, in un certo senso, guidata soprattutto dalla curiosità del ricercatore che vuole conoscere, per esempio, il meccanismo molecolare che sta alla base di un particolare fenomeno biologico. È la ricerca portata avanti sui banconi del laboratorio, tra provette e reagenti chimici, che ci fa capire come funzionano i geni o le proteine che lavorano all'interno del nostro organismo.
La ricerca di base potrebbe sembrare lontana dal paziente e dalla sua malattia, ma in realtà rappresenta il punto di partenza per tutte le successive scoperte anche cliniche: conoscere, per esempio, i meccanismi che regolano l'espressione dei geni e che a volte portano la cellula a trasformarsi in un tumore - tanto per fare un esempio concreto - è fondamentale per contrastare in modo sempre più efficace e sicuro la comparsa del cancro e per creare nuovi farmaci mirati verso bersagli precisi.
A volte questo tipo di ricerca riserva sorprese agli stessi scienziati: non sono rari i casi nei quali si parte per studiare una particolare molecola e si scopre che questa ha delle proprietà completamente diverse da quelle ipotizzate e che può, magari, essere utilizzata come bersaglio ideale di un farmaco. Sono molti i laboratori oncologici dedicati alla ricerca di base, alla quale viene riconosciuto un ruolo fondamentale nel progresso della scienza.
Supponiamo che dalla ricerca di base arrivino le indicazioni per un nuovo bersaglio molecolare verso il quale indirizzare lo studio di farmaci contro il cancro. Prima di valutare gli effetti di una nuova cura negli esseri umani, i ricercatori devono verificarne l'efficacia e soprattutto la sicurezza in cellule e animali di laboratorio. Si tratta di quella che gli esperti chiamano ricerca preclinica, un tipo di ricerca essenziale prima di passare alla sperimentazione umana.
Questo tipo di ricerca serve per valutare un nuovo farmaco, ma anche nuovi strumenti clinici o diagnostici, nuove strategie per la somministrazione dei farmaci eccetera. I ricercatori che si occupano di ricerca preclinica portano avanti esperimenti in vitro, cioè in cellule in coltura, e in vivo, cioè con animali di laboratorio. L’utilizzo degli animali resta un passaggio imprescindibile anche per legge per la messa a punto di qualunque cura.
Gli esperimenti condotti nelle fasi precliniche sono sottoposti a stretto controllo da parte delle autorità competenti. Per poter poi essere utilizzati come base per studi negli esseri umani, i risultati devono essere ottenuti seguendo regole ben precise, definite “Good Laboratory Practices” nelle linee guida internazionali.
Non è possibile fare a meno della ricerca preclinica, poiché sulla base dei risultati ottenuti in questi studi vengono progettati gli studi traslazionali e clinici che potrebbero portare all'approvazione del nuovo metodo di prevenzioni o di diagnosi, prognosi o terapia.
In campo oncologico la ricerca traslazionale verifica la possibilità di trasformare le scoperte scientifiche che arrivano dal laboratorio in applicazioni cliniche per ridurre l'incidenza e la mortalità per cancro. Questa è solo una delle definizioni possibili per questo ramo della ricerca scientifica che viene ben rappresentata anche dalla frase "dal bancone del laboratorio al letto del paziente" (in inglese, "from bench to bedside").
Si tratta, in altre parole, di costruire una sorta di ponte tra la scienza e la medicina, per poter utilizzare nel modo migliore le scoperte dei ricercatori. Il concetto non è nuovo, ma ha assunto un significato molto diverso negli ultimi anni: fin dalla metà del secolo scorso esisteva uno stretto legame tra ricerca di base e medicina, ma oggi le due discipline viaggiano a velocità molto diverse. La ricerca di base è incredibilmente veloce, produce risultati a ritmi molto rapidi, mentre i tempi per portare questi risultati al letto del paziente sono piuttosto lunghi, a salvaguardia dei pazienti stessi, grazie a norme di legge che richiedono verifiche molto accurate prima che possa essere concessa l’approvazione da parte delle autorità competenti.
Serve dunque un esperto capace di tradurre in pratica le scoperte della scienza, cercando le strategie migliori per poter utilizzare l'ultima scoperta nel campo della genetica o della biologia molecolare al letto del paziente. Nei laboratori di oncologia più all’avanguardia nascono centri specifici di ricerca traslazionale presso i quali lavorano persone capaci di camminare in equilibrio tra i due ambiti: si tratta di ricercatori che conoscono la ricerca di base e allo stesso tempo hanno un'attenzione particolare per i pazienti e una grande capacità di comprendere le necessità di chi si prende cura dei malati ogni giorno nella pratica clinica.
Come precisano gli esperti del settore, il ponte che collega scienza e medicina è a due sensi di marcia. Il percorso tradizionale prevede che le informazioni che arrivano dal laboratorio vengano tradotte in strumenti utili da applicare al letto del paziente, cioè alla pratica clinica di tutti i giorni, ma non è raro che le informazioni o domande che arrivano dall'osservazione clinica stimolino i ricercatori a fare nuovi esperimenti in laboratorio.
L'ultima fase di studio prima della richiesta di approvazione di un nuovo farmaco o di un nuovo tipo di trattamento è la ricerca clinica.
Si tratta di sperimentazioni che coinvolgono pazienti per valutare l'efficacia di una nuova molecola o di un nuovo trattamento e che in genere sono a loro volta divise in quattro fasi. Le prime tre fasi sono necessarie a ottenere l'approvazione del nuovo trattamento alla commercializzazione, mentre la quarta viene effettuata quando la terapia ha già ricevuto tale approvazione, per cogliere effetti rari, osservabili soltanto su larghissima scala.
Tutte le persone che prendono parte agli studi clinici sono volontari tenuti a firmare un documento, il cosiddetto consenso informato. Questo autorizza i ricercatori a raccogliere i dati che riguardano i pazienti e che descrivono le reazioni al trattamento studiato. È importante sottolineare che le informazioni ottenute nel corso dello studio sono raccolte in forma anonima.
Può succedere che, durante il ricovero in ospedale, il medico chieda al paziente di fare parte di uno studio clinico per sperimentare, per esempio, un nuovo farmaco da affiancare o sostituire alla chemioterapia tradizionale: il paziente è libero di decidere e il medico è tenuto a fornire tutte le indicazioni necessarie per aiutarlo ad arrivare a una scelta consapevole, senza forzature o condizionamenti.
Gli studi di tipo epidemiologico esaminano la distribuzione di una malattia nella popolazione, i fattori di rischio per la sua comparsa e la relazione con abitudini e stili di vita.
Inoltre l'epidemiologia analizza l'efficacia degli esami preventivi e degli screening per la diagnosi precoce, valutando il rapporto tra costi e benefici. La struttura degli studi epidemiologici è simile a quella degli studi clinici: si selezionano gruppi di persone da osservare (coorti), a volte in modo retrospettivo (andando a verificare l'effetto di comportamenti o fattori pregressi sullo stato di salute al momento dell'osservazione), a volte in modo prospettico (si raccolgono dati riferiti al momento corrente, per poi seguirne l'evoluzione nel tempo). Si effettuano anche studi in cui un gruppo di persone è, o è stato, esposto a una sostanza che si vuole studiare mentre un secondo gruppo, di controllo, non è stato esposto.
Negli ultimi anni, in oncologia, hanno assunto sempre maggiore importanza gli studi di epidemiologia molecolare, in cui le analisi epidemiologiche sono messe in relazione con le caratteristiche genetiche degli individui.
Agenzia Zoe
Articolo pubblicato il:
4 giugno 2018